Sanofi annonce que le ministère de la Santé, du Travail et du Bien-être du Japon a accordé une autorisation de mise sur le marché et de fabrication à Wayrilz (rilzabrutinib), un nouvel inhibiteur oral réversible de la tyrosine kinase de Bruton (iBTK), pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire (TPI) persistante ou chronique chez les patients qui ne répondent pas suffisamment à d'autres traitements ou chez qui la tolérabilité est considérée comme problématique.
Wayrilz peut contribuer à traiter les causes sous-jacentes de la maladie grâce à une modulation multi-immune ciblant des voies clés du système immunitaire.
L'approbation de l'UE de Wayrilz repose sur l'étude pivot de phase 3 LUNA 3, dans laquelle Wayrilz a répondu aux critères d'évaluation principaux et secondaires, montrant un effet positif sur le maintien du taux de plaquettes et sur d'autres symptômes.
L'étude de phase 3 LUNA 3 a évalué l'efficacité et la sécurité d'emploi de Wayrilz comparativement au placebo chez des adultes (n = 202) atteints de TPI persistante ou chronique. Les patients ayant obtenu une réponse en termes de numération plaquettaire à 12 semaines pouvaient poursuivre la période en double insu de 24 semaines (64% des patients dans le groupe Wayrilz contre 32% dans le groupe placebo).
"Même avec les traitements existants, les personnes atteintes de thrombocytopénie immunitaire qui continuent à présenter des symptômes sont confrontées à un grand besoin non satisfait", explique Manuela Buxo, vice-présidente exécutive et directrice mondiale des soins spécialisés chez Sanofi. "Grâce à son mécanisme d'action différencié, Wayrilz facilite une modulation multi-immune pour traiter la physiopathologie sous-jacente de la TPI et offre un nouvel espoir aux patients qui n'ont pas répondu à un traitement antérieur. Cette étape clé souligne l'engagement de Sanofi à proposer des options de traitement innovantes aux patients atteints de maladies rares à travers le monde."
Les patients traités par Wayrilz ont rapporté une amélioration globale de 10,6 points dans le domaine de la qualité de vie globale, contre une augmentation de 2,3 points dans le groupe placebo, selon le questionnaire d'évaluation de la thrombocytopénie immunitaire par les patients (Immune Thrombocytopenia Patient Assessment Questionnaire), un outil clinique conçu pour évaluer les symptômes et les impacts de la TPI. Les résultats de cette analyse sont descriptifs et l'étude n'était pas conçue pour en démontrer la signification statistique.
En outre, le laboratoire français a annoncé l'approbation de son Cenrifki par la Commission européenne comme premier médicament ciblant la progression du handicap dans la sclérose en plaques secondairement progressive sans rechutes (SEP-SP).
Cette décision repose notamment sur l'étude Hercules qui a démontré que le produit retardait significativement l'apparition de la progression du handicap chez les patients atteints de SEP-SP sans rechutes. En outre, le profil de sécurité d'emploi du traitement a été cohérent dans l'ensemble du programme clinique. Les événements indésirables les plus fréquents étaient la COVID-19 et les infections des voies respiratoires supérieures.
Sanofi rendra Cenrifki disponible commercialement en Allemagne cette année, en étroite collaboration entre les équipes médicales locales, les spécialistes traitant la sclérose en plaques et leurs patients, le tout soutenu par le programme de gestion des risques requis et un solide programme d'accompagnement des patients.
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